Prof. Dr. Aylin ve ekibi, DMD (Duchenne Musküler Distrofi) hastalığının tedavisi için CRISPR-Cas9 teknolojisiyle mutasyonu düzeltmeyi hedefliyor. Araştırma 3 aşamalı: I. Aşama: 52 hastanın DNA'sı incelenip mutasyon belirleniyor. II. Aşama: Guide RNA ve Cas9 enzimi hücrelere verilerek mutasyonlu bölge kesiliyor. III. Aşama: Hücrelerin onarım mekanizması devreye giriyor. Buna göre hangisi doğrudur?
A)I. aşamadaki hastaların tamamı erkektir; çünkü DMD X'e bağlı çekinik kalıtılır ve mutasyon babadan oğula geçmez.
B)II. aşamada guide RNA'nın özgüllüğü, nükleotid diziliminin yalnızca hedef mutasyonlu bölgeyle hidrojen bağı kurabilmesinden kaynaklanır.
C)III. aşamada üretimin durması, hastaların DNA diziliminin Cas9 enzimini yabancı protein olarak kodlamasından kaynaklanır.
D)I. aşamada mutasyon taşımayan 13 hasta, distrofin genindeki delesyonu farklı bir kromozomda taşıdıkları için hasta olmuşlardır.